Langerhans细胞骨细胞解析法保持100%响应率
研究由:Ashish Kumar,MD博士
日期:2023年12月13日发布日期:9月212023
阿什什库马尔博士,并没想到两个动脉抑制器会极大改变他的生活, 但正因如此才发生
betway必威真人app十年前库马尔是昆虫学士 免疫学士和基础研究者 在辛辛那提儿童院研究稀有白血病其中一个病人是Langerhans细胞骨细胞科(LCH)的婴儿,其病没有响应多项化疗课程库马尔最近学习临床测试 kinse抑制器dabrafenib用于黑瘤和某些儿科脑肿瘤
象LCH一样,这些疾病是由变异引起的BRAF系统Gene表示库马尔主管betway必威真人app辛辛那提儿童直系细胞中心.研究让我疑惑dbrafenib能否有效处理LCH深思熟虑并讨论家庭后, 我决定使用它
四周内启动口服dabrafenib理疗BRAF系统基因突变导致病人LCH测试显示没有疾病证据数周后第二名抗化疗LCH病人以同样方式响应dabrafenib
trometib第一线处理
一年后 库马尔团队使用口服MEK kinkase抑制器trametinibBRAF系统并MAP2K1变异2018年,他们开始提供trametinib一线理疗自那以来,他们使用协议处理60多位病人,没有复发疾病-100%成功率Rashes和Diarrhea已知副作用,但这些作用易于管理
对比之下,15-20%的LCH病人,该疾病不响应标准化疗即使在化疗工作时,一年复发率高达30%无法预知谁将经历疾病复发或复发复发有时会产生永久改变生命的后果,因为LCH可对肝脏和脑膜造成不可逆损害
库马尔表示:「证明协议如此强健,协议比化疗好或好 副作用少不使用这些有效救生药治疗儿童抗药性高风险LCH几乎失职
挑战前
物理应用协议缓慢 库马尔表示 并用于治疗他希望更多肿瘤学家会咨询他,以便他们能向离家近的病人提供trametinib或其他MEK抑制器
儿科肿瘤学家比较自在地接受大规模随机临床试验, 但是和许多稀有疾病一样, 我们没有足够的病人做这些事,依据证据经验 抗药性处理法效果优美
不幸地,trametinib和dabrafenib并非无所不在,费用高得离谱。美国制药公司提供免成本选择 免保没有, 库马尔认为它不应该有帮助有需要的儿童获取救生处理方法,
研究研究
库马尔预测临床研究会帮助推理广受协议接受2023年9月,他和他的同事发布回溯性研究海洋学证明受直系细胞作用影响的儿童可用dabrafenib或trametinib安全有效处理未来新测试将评估使用新MEC抑制器安全性、有效性和长期效果,它称MirdameinibLCH为一线理疗或化疗后病复发的病人
研究面向2岁以上需要LCH或另一种直系机理失常治疗并有主动可测疾病者学习更多联系Ashish.Kumar@cchmc.org.
